Людям, страдающим очень редким генетическим заболеванием бета-талассемией в тяжелой формы, требуется переливание крови каждые несколько недель до конца жизни. Талассемия вызывает хроническую нехватку кислорода в организме, что приводит к проблемам с печенью и сердцем. Сейчас люди владеющие состоянием с семью нулями, имеют возможность вылечиться от этого недуга.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило генную терапию Zynteglo, разработанную американской компанией Bluebird bio. Вакцинация от бета-талассемией стоит 2.800.000 долларов. Каждая доза Zyntegl изготавливается индивидуально для каждого пациента, на основе стволовых клеток костного мозга. От забора клеток до получения готовой генетически модифицированной вакцины требуется от 70 до 90 дней. На сегодняшний день это самый дорогой медицинский препарат в мире.
Сейчас в США проживает 1.500 человек болеющих бета-талассемией, которым требуется постоянное переливание крови. В среднем люди, за всю жизнь, тратят 6.400.000 долларов на медицинские процедуры связанные с переливанием крови. Несмотря на заоблачную стоимость Zyntegl, вакцина позволяет сэкономить солидную сумму на оплате постоянных медицинских услуг.
Добавить комментарий